1 / قد يتباطأ المرض الذي كان يعتقد أنه لا يمكن إيقافه في النهاية. هذا يمكن أن يغير كل شيء - أول علاج جيني ناجح لمرض هنتنغتون. موضوع 🧵 :

2 / هنتنغتون هو اضطراب وراثي يدمر الدماغ خطوة بخطوة: تتلاشى الحركة والذاكرة والتحكم حتى الآن ، يمكن للطب أن يخفف الأعراض فقط ، ولا يوقف الانخفاض أبدا.

3 / يستخدم العلماء فيروسا غير ضار كنظام توصيل ، حيث يرسل الحمض النووي المصحح مباشرة إلى مناطق الدماغ الرئيسية. فكر في الأمر على أنه تثبيت تحديث في الخلايا المعطلة.

4 / يمكن أن يؤخر هذا النهج التقدم بشكل كبير ، مما يسمح للناس بالعيش بشكل مستقل لفترة أطول. كما أنه يمهد الطريق لعلاج أمراض الدماغ الوراثية الأخرى.

5 / يمكن أن يؤخر هذا النهج بشكل كبير التقدم ، مما يسمح للناس بالعيش بشكل مستقل لفترة أطول. كما أنه يمهد الطريق لعلاج أمراض الدماغ الوراثية الأخرى.