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1/ 一种曾被认为无法阻止的疾病可能终于得以减缓。这可能改变一切——亨廷顿舞蹈症的首个成功基因疗法。
一个讨论 🧵:

亨廷顿舞蹈症是一种逐步破坏大脑的遗传疾病:运动、记忆和控制能力逐渐消退。到目前为止,医学只能缓解症状,无法阻止衰退。

科学家们使用一种无害的病毒作为传递系统,将修正后的DNA直接送入大脑的关键区域。可以把它想象成在故障细胞中安装更新。

这种方法可能会显著延缓病情进展,使人们能够更长时间地独立生活。它还为治疗其他遗传性脑病铺平了道路。
这种方法可能会显著延缓病情进展,使人们能够更长时间地独立生活。它还为治疗其他遗传性脑病铺平了道路。
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