1/ Een ziekte die ooit als onstuitbaar werd beschouwd, kan eindelijk vertraagd worden. Dit zou alles kunnen veranderen - de eerste succesvolle gentherapie voor de ziekte van Huntington. Een draad 🧵:

Huntington's is een genetische aandoening die de hersenen stap voor stap vernietigt: beweging, geheugen en controle vervagen. Tot nu toe kon de geneeskunde alleen de symptomen verlichten, nooit de achteruitgang stoppen.

3/ Wetenschappers gebruiken een onschadelijk virus als een afleveringssysteem, dat gecorrigeerd DNA rechtstreeks in belangrijke hersengebieden stuurt. Zie het als het installeren van een update in defecte cellen.

4/ Deze benadering zou de voortgang dramatisch kunnen vertragen, waardoor mensen langer onafhankelijk kunnen leven. Het opent ook de weg voor de behandeling van andere genetische hersenziekten.

5/ Deze benadering zou de voortgang dramatisch kunnen vertragen, waardoor mensen langer onafhankelijk kunnen leven. Het opent ook de weg voor de behandeling van andere genetische hersenziekten.