1/ Una enfermedad que alguna vez se pensó imparable finalmente puede ser frenada. Esto podría cambiarlo todo: la primera terapia génica exitosa para la enfermedad de Huntington. Un hilo 🧵 :

2/ La enfermedad de Huntington es un trastorno genético que destruye el cerebro paso a paso: el movimiento, la memoria y el control se desvanecen. Hasta ahora, la medicina solo podía aliviar los síntomas, nunca detener el declive.

3/ Los científicos utilizan un virus inofensivo como sistema de administración, enviando ADN corregido directamente a regiones clave del cerebro. Piense en ello como instalar una actualización en celdas que funcionan mal.

4/ Este enfoque podría retrasar drásticamente la progresión, permitiendo a las personas vivir de forma independiente durante más tiempo. También allana el camino para el tratamiento de otras enfermedades cerebrales genéticas.

5/ Este enfoque podría retrasar drásticamente la progresión, permitiendo a las personas vivir de forma independiente durante más tiempo. También allana el camino para el tratamiento de otras enfermedades cerebrales genéticas.