1/ 一種曾被認為無法阻止的疾病可能終於得以減緩。這可能改變一切 - 首個成功的亨廷頓舞蹈症基因療法。 一個線索 🧵:
亨廷頓舞蹈症是一種逐步摧毀大腦的遺傳疾病:運動、記憶和控制能力逐漸消退。到目前為止,醫學只能緩解症狀,無法阻止衰退。
科學家使用無害的病毒作為傳遞系統,將修正的DNA直接送入關鍵的腦區。可以把它想像成在故障細胞中安裝更新。
這種方法可能會顯著延遲病情進展,使人們能夠更長時間獨立生活。它也為治療其他遺傳性腦部疾病鋪平了道路。
這種方法可能會顯著延遲病情進展,使人們能夠更長時間地獨立生活。它也為治療其他遺傳性腦部疾病鋪平了道路。
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