1/ O boală cândva considerată de neoprit poate fi în cele din urmă încetinită. Acest lucru ar putea schimba totul - prima terapie genică de succes pentru boala Huntington. Un fir 🧵 :

2/ Boala Huntington este o tulburare genetică care distruge creierul pas cu pas: mișcarea, memoria și controlul dispar. Până acum, medicina nu putea decât să ușureze simptomele, să nu oprească niciodată declinul.

3/ Oamenii de știință folosesc un virus inofensiv ca sistem de livrare, trimițând ADN-ul corectat direct în regiunile cheie ale creierului. Gândiți-vă la asta ca la instalarea unei actualizări în celulele care funcționează defectuos.

Această abordare ar putea întârzia dramatic progresia, permițând oamenilor să trăiască independent mai mult timp. De asemenea, deschide calea pentru tratarea altor boli genetice ale creierului.

Această abordare ar putea întârzia dramatic progresia, permițând oamenilor să trăiască independent mai mult timp. De asemenea, deschide calea pentru tratarea altor boli genetice ale creierului.