1/ Uma doença que antes se pensava incontrolável pode finalmente ser desacelerada. Isso pode mudar tudo - a primeira terapia genética bem-sucedida para a doença de Huntington. Um fio 🧵:
A Doença de Huntington é um distúrbio genético que destrói o cérebro passo a passo: o movimento, a memória e o controle desaparecem. Até agora, a medicina só conseguia aliviar os sintomas, nunca interromper o declínio.
3/ Cientistas usam um vírus inofensivo como um sistema de entrega, enviando DNA corrigido diretamente para regiões-chave do cérebro. Pense nisso como instalar uma atualização em células com mau funcionamento.
4/ Esta abordagem poderia atrasar dramaticamente a progressão, permitindo que as pessoas vivam de forma independente por mais tempo. Também abre caminho para o tratamento de outras doenças genéticas do cérebro.
5/ Esta abordagem poderia atrasar dramaticamente a progressão, permitindo que as pessoas vivessem de forma independente por mais tempo. Também abre caminho para o tratamento de outras doenças genéticas do cérebro.
17,12K