1. Хвороба, яка колись вважалася нестримною, нарешті може бути сповільнена. Це може змінити все - перша успішна генна терапія хвороби Хантінгтона. Нитка 🧵 :
2. Хвороба Гантінгтона – це генетичне захворювання, яке поступово руйнує мозок: рух, пам'ять і контроль згасають. До сих пір медицина могла тільки полегшити симптоми, ніколи не зупинити спад.
Вчені використовують нешкідливий вірус як систему доставки, відправляючи виправлену ДНК безпосередньо в ключові області мозку. Думайте про це як про встановлення оновлення в несправні осередки.
4. Такий підхід може різко відстрочити прогрес, дозволяючи людям довше жити самостійно. Це також відкриває шлях для лікування інших генетичних захворювань мозку.
Такий підхід може різко відстрочити прогрес, дозволяючи людям довше жити самостійно. Це також відкриває шлях для лікування інших генетичних захворювань мозку.
17,13K