1/ Một căn bệnh từng được cho là không thể ngăn chặn có thể cuối cùng đã được làm chậm lại. Điều này có thể thay đổi mọi thứ - liệu pháp gen thành công đầu tiên cho bệnh Huntington. Một chuỗi 🧵:

2/ Bệnh Huntington là một rối loạn di truyền phá hủy não bộ từng bước một: khả năng vận động, trí nhớ và kiểm soát dần dần biến mất. Đến nay, y học chỉ có thể làm giảm triệu chứng, chứ không thể ngăn chặn sự suy giảm.

3/ Các nhà khoa học sử dụng một loại virus vô hại như một hệ thống vận chuyển, gửi DNA đã được sửa chữa trực tiếp vào các vùng não quan trọng. Hãy nghĩ về nó như việc cài đặt một bản cập nhật cho các tế bào hoạt động không đúng.

4/ Cách tiếp cận này có thể làm chậm đáng kể quá trình tiến triển, cho phép mọi người sống độc lập lâu hơn. Nó cũng mở đường cho việc điều trị các bệnh não di truyền khác.

Cách tiếp cận này có thể làm chậm đáng kể quá trình tiến triển, cho phép mọi người sống độc lập lâu hơn. Nó cũng mở đường cho việc điều trị các bệnh não di truyền khác.