1/ Choroba, która kiedyś wydawała się nie do zatrzymania, może w końcu zostać spowolniona. To może zmienić wszystko - pierwsza udana terapia genowa dla choroby Huntingtona. Wątek 🧵:

Choroba Huntingtona to zaburzenie genetyczne, które krok po kroku niszczy mózg: ruch, pamięć i kontrola zanikają. Do tej pory medycyna mogła jedynie łagodzić objawy, nigdy nie zatrzymując postępu choroby.

3/ Naukowcy używają nieszkodliwego wirusa jako systemu dostarczania, wysyłając skorygowane DNA bezpośrednio do kluczowych obszarów mózgu. Pomyśl o tym jak o instalacji aktualizacji w uszkodzonych komórkach.

4/ Takie podejście może znacznie opóźnić postęp, pozwalając ludziom dłużej żyć niezależnie. Umożliwia to również leczenie innych genetycznych chorób mózgu.

5/ To podejście może dramatycznie opóźnić postęp, pozwalając ludziom dłużej żyć niezależnie. Umożliwia również leczenie innych genetycznych chorób mózgu.