1/ Una malattia un tempo ritenuta inarrestabile potrebbe finalmente essere rallentata. Questo potrebbe cambiare tutto - la prima terapia genica di successo per la malattia di Huntington. Un thread 🧵:
2/ La malattia di Huntington è un disturbo genetico che distrugge il cervello passo dopo passo: il movimento, la memoria e il controllo svaniscono. Fino ad ora, la medicina poteva solo alleviare i sintomi, mai fermare il declino.
3/ Gli scienziati utilizzano un virus innocuo come sistema di consegna, inviando il DNA corretto direttamente in aree chiave del cervello. Pensalo come installare un aggiornamento in cellule malfunzionanti.
4/ Questo approccio potrebbe ritardare drasticamente la progressione, consentendo alle persone di vivere in modo indipendente per più tempo. Inoltre, apre la strada al trattamento di altre malattie genetiche del cervello.
5/ Questo approccio potrebbe ritardare drasticamente la progressione, consentendo alle persone di vivere in modo indipendente per più tempo. Inoltre, apre la strada al trattamento di altre malattie genetiche del cervello.
15,34K