1/ Penyakit yang dulunya dianggap tidak dapat dibendung akhirnya dapat diperlambat. Ini bisa mengubah segalanya - terapi gen pertama yang berhasil untuk penyakit Huntington. Sebuah utas 🧵 :
2/ Huntington adalah kelainan genetik yang menghancurkan otak selangkah demi selangkah: gerakan, memori, dan kontrol memudar. Hingga saat ini, obat hanya bisa meredakan gejala, tidak pernah menghentikan penurunan.
3/ Para ilmuwan menggunakan virus yang tidak berbahaya sebagai sistem pengiriman, mengirimkan DNA yang dikoreksi langsung ke daerah otak utama. Anggap saja sebagai menginstal pembaruan di sel yang tidak berfungsi.
4/ Pendekatan ini dapat secara dramatis menunda perkembangan, memungkinkan orang untuk hidup mandiri lebih lama. Ini juga membuka jalan untuk mengobati penyakit otak genetik lainnya.
5/ Pendekatan ini dapat secara dramatis menunda perkembangan, memungkinkan orang untuk hidup mandiri lebih lama. Ini juga membuka jalan untuk mengobati penyakit otak genetik lainnya.
17,12K